Habilitação inédita garante terapia gênica ao HCB
DF se torna referência na terapia para pacientes com AME
O Hospital da Criança de Brasília José Alencar (HCB) passou a integrar o seleto grupo de instituições autorizadas pelo Ministério da Saúde a realizar terapia gênica no Brasil. Com a habilitação, o HCB torna-se o único hospital do Centro-Oeste e o único do país com atendimento 100% pediátrico apto a oferecer esse tipo de tratamento, ao lado de centros de referência no Rio Grande do Sul e em São Paulo.
A autorização está diretamente ligada à atualização dos protocolos clínicos e diretrizes terapêuticas do Ministério da Saúde, que passaram a garantir o acesso à terapia gênica para crianças de até seis meses, diagnosticadas com atrofia muscular espinhal (AME). Segundo a coordenadora do serviço de neuropediatria do HCB, Janaína Monteiro, apenas hospitais que comprovam estrutura adequada e equipes qualificadas podem administrar a medicação, devido à complexidade do procedimento.
De perfil terciário e especializado em doenças crônicas e complexas, o Hospital da Criança de Brasília investiu na preparação de sua infraestrutura e na capacitação de profissionais de diferentes áreas. Médicos, enfermeiros, farmacêuticos e equipes de apoio foram treinados, além da comprovação de suporte em UTI e fisioterapia. A primeira aplicação ocorreu em maio de 2025, em uma criança diagnosticada com AME.
A AME é uma doença genética rara que compromete o neurônio motor da medula espinhal, provocando perda progressiva dos movimentos e, nos casos mais graves, risco de morte precoce. A terapia gênica atua diretamente na causa da doença, ao introduzir um gene funcional responsável pela produção da proteína essencial à sobrevivência desse neurônio. Por isso, o diagnóstico precoce é decisivo, e a doença passou a ser identificada pela triagem neonatal no Distrito Federal desde 2021.
Atualmente, o HCB acompanha cerca de 50 pacientes com AME e realiza uma avaliação criteriosa para identificar aqueles elegíveis à terapia gênica. Antes da infusão, são feitos exames clínicos e laboratoriais detalhados, e após o procedimento os pacientes seguem em acompanhamento contínuo. A habilitação consolida o hospital como referência nacional no cuidado de crianças com doenças neuromusculares e amplia o acesso a tratamentos de alta complexidade no sistema público de saúde.
Foto: Divulgação/HCB
